6月7日，美国食品和药物管理局(FDA)批准的生物遗传的(纳斯达克股票代码：BIIB)阿尔茨海默病的治疗Aduhelm(aducanumab)。股票在 FDA 宣布之前短暂停牌，然后在恢复交易后盘中飙升超过 60%。
这是一个重要的里程碑，原因有很多，包括该药物的作用机制在很大程度上依赖于 β-淀粉样蛋白假说。该理论表明，这种蛋白质片段在大脑中的积累是导致阿尔茨海默病发作的原因。在过去的 20 年中，许多知名生物技术公司都在尝试开发一种针对 β-淀粉样蛋白的药物。他们都失败了——直到现在。
该机构的决定也是史无前例的。Aduhelm 之前未能通过两项 3 期临床研究评估其疗效，仅通过事后分析证明了治疗信号。此外，FDA 与其小组成员的建议相矛盾，小组成员一致投票认为该药物在去年 11 月没有显示出任何临床益处。考虑到所有这些，Aduhelm 的商业化是否有可能将 Biogen 变成百万富翁股票?
下一步是什么
毫无疑问，此次事件对 Biogen 股票来说是超级看涨的，但我认为大多数投资者最终会感到失望。尽管获得了批准，但这种药物还是很难卖给患者。
Emerge 和 Engage 试验根据临床痴呆症评定量表 Sum of Boxes (CDR-SB) 测量了患者痴呆症状的改善，该量表的最高分为 16。治疗后分数越低越好。在 Emerge 研究中，与安慰剂相比，服用高剂量 Aduhelm 的患者的 CDR-SB 下降了 22%。
22% 听起来很多，但实际上并非如此。事实上，它是最小的。研究中的患者患有轻度至中度痴呆，高剂量队列中的基线平均 CDR-SB 评分为 2.51。同时，安慰剂本身可以有效地将给药后该分数平均降低 1.74，而与 Aduhelm 的分数仅相差 0.39。结果也无法在 Engage 研究中复制。
这意味着该药物可能对减缓患者的认知能力下降产生微小的、可变的影响。然而，Aduhelm 在减少大脑中有毒β-淀粉样蛋白的数量方面在所有队列中都是有效的。
基于这种差异，FDA 对 Aduhelm 的批准提出了关键的应急措施。也就是说，百健(Biogen)需要在商业化的同时进行另一项临床试验，以验证β-淀粉样蛋白的下降可以转化为明确的认知改善。如果 Aduhelm 这次不符合基准，该机构将取消其批准。
很难看出这种药物如何以每年 56,000 美元的价格实现成本效益。用于治疗阿尔茨海默病的仿制药，例如多奈哌齐，以该价格的一小部分被广泛使用。众所周知，它们在临床研究中最终会减缓认知能力下降(尽管影响很小)。最重要的是，百健(Biogen)必须让保险公司为这种药物付费。因为它是输液，它将根据 Medicare B 部分收费，因此患者在达到免赔额后必须支付 20% 的共付额。由于所有这些原因，我认为 Aduhelm 上市时很可能会受到处方数量低的困扰。
判决
目前有很多恐慌性购买，因为大多数投资者预计 Aduhelm 将完全无法获得监管许可。然而，从长远来看，该药物的前景仍然非常黯淡，不足以挽救百健(Biogen)失去其重磅炸弹药物 Tecfidera的独占权。那些在飙升之前进入股票的人应该考虑现在获利了结。我认为这种生物技术的百万富翁制造潜力已经耗尽。
